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Med Sci (Paris)
Volume 35, Mars 2019
JRC 2018 – Innovation et parcours de soins
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| Page(s) | 22 - 25 | |
| Section | Journée de Recherche Clinique 2018 | |
| DOI | https://doi.org/10.1051/medsci/2019049 | |
| Published online | 03 April 2019 | |
Nusinersen chez l’enfant : évolution ou révolution ?
Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (2)
Nusinersen in SMA children: evolution or revolution?
Clinical use of innovative, repurposed or off-label therapies: a real life experience (2)
Coordonnateur pédiatrique du Centre de référence des maladies neuromusculaires Nice, Hôpitaux Pédiatriques de Nice CHU-Lenval, 06200 Nice, France
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richelme.c@pediatrie-chulenval-nice.fr
Le nusinersen ou Spinraza® est utilisé en France dans l’amyotrophie spinale infantile chez l’enfant depuis un peu plus d’un an seulement. Des données personnelles, évidemment très préliminaires, apporte de premiers arguments sur son intérêt dans la prise en charge de la maladie. Les échanges réguliers avec ceux de nos collègues pédiatres européens qui délivrent également ce traitement complètent cette vision parcellaire.
© 2019 médecine/sciences – Inserm
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