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Med Sci (Paris)
Volume 35, Mars 2019
JRC 2018 – Innovation et parcours de soins
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| Page(s) | 18 - 21 | |
| Section | Journée de Recherche Clinique 2018 | |
| DOI | https://doi.org/10.1051/medsci/2019021 | |
| Published online | 03 April 2019 | |
Forme adulte de la maladie de Pompe : les leçons du Myozyme®
Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (1)
Late-onset Pompe disease: the lessons drawn from the use of Myosime®
Clinical use of innovative, repurposed or off-label therapies: a real life experience (1)
Hôpital Raymond Poincaré, 104, boulevard Raymond Poincaré, 92380 Garches, France
Centre de Référence des maladies neuromusculaires Nord-Est-Île de France
L’alglucosidase alfa ou Myozyme® reste le premier médicament innovant disponible pour traiter une myopathie de l’adulte. Cette expérience originelle est riche d’enseignements tant sur le plan de la recherche que de la pratique clinique. Méthodologie des essais, mise en œuvre du traitement au sein d’un service hospitalier, contribution du registre des patients, dans tous ces domaines l’expérience acquise peut être capitalisée pour préparer l’arrivée d’autres innovations thérapeutiques.
© 2019 médecine/sciences – Inserm
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