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Tableau II.
Essais cliniques dans les sarcoglycanopathies.
| Pathologie | NCT | Administration | Vecteur | Sponsor et PI | Publications |
|---|---|---|---|---|---|
| Alpha-SG | NCT00494195 | Intramusculaire | rAAV1.tMCK.human-alpha-sarcoglycan | Nationwide Children’s Hospital | Mendell JR et al, 2009 Mendell JR et al, 2010 |
| Alpha-SG | NCT01976091 | Perfusion | SRP-9004 scAAVrh74.tMCK.hSGCA |
Nationwide Children’s Hospital | Mendell JR et al, 2009 Mendell JR et al, 2010 |
| Bêta-SG | NCT03652259 | Systémique | SRP-9003 scAAVrh74.MHCK7.hSGCB |
Sarepta Therapeutics, Inc. | |
| Gamma-SG | NCT01344798 | Intramusculaire | AAV1-des-hgSGC | Généthon | Herson et al, 2012 |
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