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Tableau I.
Pour s’y retrouver dans le dédale des appellations des AON pour le SET de l’exon 51 des DMD (13% des cas).
| Type de liaison polynucléotidique | POC | Développement | Dénomination | FDA |
|---|---|---|---|---|
| 2’O-méthyl phosphorothioate | Leiden Univrsity Medical Center (LUMC) | Prosensa ↓ | PRO051 | |
| Glaxo-Smith-Kline ↓ | GSK2402968 Drisapersen* | - Dépôt du dossier (décembre 2015) | ||
| BioMarin | Kyndrisa** | - Décision finale de la FDA : NON (janvier 2016) programme abandonné | ||
| - Dépôt du dossier (février 2016) | ||||
| phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) | University College London | AVI-BioPharma ↓ | AVI-4658 Dys 51 Eteplirsen* | Avis négatif du Comité Consultatif d’experts auprès de la FDA (avril 2016) |
| SareptaTherapeutics*** | Exondys 51** | - Décision finale de la FDA : OUI (septembre 2016) | ||
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Le credo de cette compagnie s’exprime par le slogan labellisé « Turning Discovery Into Recovery™ ». Le nom de Sarepta est sans doute une allusion à un miracle biblique (Figure 1).
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