| Numéro |
Med Sci (Paris)
Volume 32, Novembre 2016
Les cahiers de myologie
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| Page(s) | 57 - 59 | |
| Section | Clin d’oeil | |
| DOI | https://doi.org/10.1051/medsci/201632s217 | |
| Publié en ligne | 21 novembre 2016 | |
Clin d’œil du Dinosaure émérite
Quand les parents DMD montent au créneau de la FDA…
Institut Cochin, Faculté de Médecine Paris Descartes, Paris, France
Aux États-Unis, les associations de familles de DMD sont montées au créneau pour demander l’agrément par la FDA1 de la première molécule induisant un saut d’exon thérapeutique. Fait sans précédent et méritant un Clin d’œil, elles ont obtenu satifsfaction2.
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