La thérapie génique. 1. Les cellules souches/progénltrlces hématopoïétiques (CSPH) sont collectées par aphérèse chez le patient, puis 2. génétiquement modifiées ex vivo dans des laboratoires spécialisés via des vecteurs viraux, porteur de transgène thérapeutique, ou via les technologies de l’édition du génome, telles que le système CRISPR/Cas, pour inactiver des gènes ou des séquences régulatrices ou corriger des gènes défectueux. 3. Les cellules souches/progénitrices hématopoïétiques autologues génétiquement modifiées sont ensuite réinjectées chez le patient. (Créée avec BioRender.com)