Mucoviscidose : dans la ligne des miR

miRNA as a bullet against cystic fibrosis

Sorbonne Université, UMR-S938, Centre de recherche Saint-Antoine (CRSA), Hôpital Saint-Antoine, 34, rue Crozatier, 75012 Paris, France

^* olivier.tabary@inserm.fr

Résumé

La mucoviscidose est la plus fréquente des maladies génétiques dans les populations d’origine caucasienne, caractérisée par des mutations du gène codant le canal chlorure CFTR. Bien que ce gène soit connu depuis 1989, les solutions thérapeutiques curatives proposées aux patients restent limitées. De nouvelles stratégies thérapeutiques sont explorées, comme celles ciblant les microARN qui participent à la régulation de l’expression d’ARN messagers cibles. Cette revue fait le point sur les travaux portant sur l’implication de ces microARN dans la mucoviscidose, notamment dans le contrôle des canaux ioniques, de l’inflammation, de l’infection et de l’obstruction bronchique, et leurs potentiels thérapeutiques.

Abstract

Cystic fibrosis is the most common lethal genetic disease in the Caucasian population, characterized by CFTR gene mutations, which is a chloride channel. Whereas this gene has been known since 1989, the curative therapeutic solutions proposed to patients remain limited. New therapeutic strategies are therefore being explored, such as those targeting miRNA participating in the regulation of target mRNA expression. This review focuses on the involvement of miRNA in cystic fibrosis including ion channel control, inflammation, infection and bronchial obstruction and their therapeutic potential.