| Issue |
Med Sci (Paris)
Volume 33, Novembre 2017
Les Cahiers de Myologie
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| Page(s) | 55 - 56 | |
| Section | Essais Cliniques | |
| DOI | https://doi.org/10.1051/medsci/201733s111 | |
| Published online | 15 November 2017 | |
Myopathie GNE :
L’échec avéré de l’acide sialique… et après ?
GNE myopathy: proven failure of sialic acid supplementation… what’s next?
1
AFM-Téléthon, Évry, France
2
Centre de Référence de Pathologie Neuromusculaire Paris-Est, Institut de Myologie, GH Pitié-Salpêtrière, Paris, France
3
Centres de référence des maladies neuromusculaires et SLA, CHU La Timone, Marseille, France
4
Pôle Neurosciences Cliniques, Aix-Marseille Université, France
Malgré un essai de phase II prometteur, l’acide sialique à libération prolongée n’a pas confirmé son efficacité sur une plus large population de patients. Une déception certaine, mais d’autres pistes thérapeutiques restent ouvertes comme évoqué lors des 23e Journées Neuromusculaires à Marseille les 6 et 7 septembre derniers.
© 2017 médecine/sciences – Inserm
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