A. L’obtention des iPSC de patients nécessite un consentement. En cas de refus ou d’impossibilité d’obtenir des cellules somatiques, la mutation pathogène peut être éditée par la technique CRISPR/Cas9 dans des iPSC issues de cellules saines. B. La correction de la mutation pathogène peut également être obtenue par la technique CRIPSR/Cas9. Dans les conditions A et B, les cellules mutées et les cellules saines sont en contexte isogénique. Le choix de la différenciation des iPSC dans un ou plusieurs types cellulaires est réalisé en fonction des atteintes cliniques du patient (Figure créée avec BioRender.com).