La nanoparticule PNA permet la correction de la mutation F508del du gène CFTR par des mécanismes de réparation de l’ADN. A. Structure de la nanoparticule PLGA (poly lactic-co-glycolic acid). La nanoparticule PLGA renferme l’ADN simple brin (ssADN) donneur portant le gène CFTR sain, ainsi que la tcPNA (tail clamp peptid nucleic acid). B. Mécanisme de correction du gène CFTR. La tcPNA forme une structure triplex PNA/ADN/PNA avec l’ADN cible à proximité du site de mutation du gène CFTR. Ceci déclenche le mécanisme de réparation de l’ADN médié par l’excision de nucléotides ce qui favorise la recombinaison homologue de l’ADN donneur au niveau du site muté du génome cible. Ainsi, la séquence mutée est remplacée par la séquence corrigée.