CRISPR, un système qui permet de corriger ou de modifier l’expression de gènes responsables de maladies héréditaires

The CRISPR system can correct or modify the expression of genes responsible for hereditary diseases

Département de Médecine Moléculaire, Faculté de Médecine, Université Laval, Centre de Recherche du CHU de Québec, 2705 boulevard Laurier, G1V Québec, Canada

^* jacques-p.tremblay@crchul.ulaval.ca

Résumé

Une technologie récente, appelée CRISPR, dérivée du système immunitaire de bactéries, utilise une nucléase Cas9 et un ARN guide complémentaire à une séquence de 20 nucléotides d’un gène pour induire des cassures double brin dans l’ADN. Cela permet de modifier spécifiquement le gène ciblé dans des cellules de plantes, d’animaux et d’humains. Des variantes de la technique permettent également de réduire ou d’augmenter l’expression d’un gène choisi. Cette technologie peut donc être utilisée non seulement pour permettre de comprendre le rôle d’un gène, mais aussi de développer des thérapies pour des maladies héréditaires et acquises.

Abstract

A new technology, called CRISPR, derived from the immune system of bacteria, uses a Cas9 nuclease and a guided RNA complementary to a 20 nucleotides sequence of a gene to induce double strand DNA breaks. This permits to modify specifically the targeted gene in plant, animal and human cells. Variants of the technique also permit to reduce or increase the expression of a selected gene. This technology may thus be used not only to understand the role of a gene but also to develop therapies for hereditary and acquired diseases.