Délétion des mutations causales de la dystrophie musculaire de Duchenne et de la maladie de Huntington à l’aide du système CRISPR-Cas9. La mutation causant la dystrophie musculaire de Duchenne dans le modèle murin utilisé se situe dans l’exon 23. En ciblant à l’aide de deux ARNg les régions flanquant cet exon, celui-ci est excisé du génome et la coupure double-brin est réparée par jonction d’extrémités non homologues (NHEJ), créant une protéine tronquée mais fonctionnelle. Les mêmes étapes peuvent être utilisées dans un modèle de maladie de Huntington en utilisant des ARNg spécifiques des régions flanquant la région des triplets CAG dans le gène huntingtin qui cause la maladie.