Transduction du signal Hh. A. En l’absence de son ligand, le récepteur Ptc inhibe Smo, un récepteur appartenant à la classe F des RCPG. Le régulateur négatif Sufu (suppressor of fused) interagit avec les formes activatrices des facteurs de transcription Gli (Gli^A) associées à la voie Hh et les maintient en dehors du noyau. La forme répressive des facteurs Gli (Gli^R) générée migre dans le noyau et bloque la transcription des gènes cibles. B. En présence de Hh, l’inhibition exercée par Ptc sur Smo est levée. Smo inhibe la formation de Gli^R et active Gli^A dont la translocation dans le noyau permet d’induire la transcription des gènes cibles de la voie, comme Ptc et Gli1. Les antagonistes du récepteur Smoothened testés, ou en cours d’essais cliniques, comme anticancéreux chez l’homme sont indiqués [8]. Ces molécules sont utilisées seules pour le traitement de BCC ou de médulloblastomes associés à des perturbations de la voie Hh, ou en combinaison avec d’autres thérapies pour des tumeurs où la voie Hh est suspectée d’être réactivée.