Évaluer la balance bénéfices-risques des médicaments

Quelques leçons de la Covid-19

Assessing the risk-benefit balance of medicines: Some lessons from Covid-19

¹ Université Grenoble Alpes, Inserm U1300, Centre régional de pharmacovigilance de Grenoble, France
² Université de Bordeaux, France
³ Université Rouen Normandie, Inserm, ENVI UMR1096, CHU de Rouen, département de pharmacologie, Rouen, France
⁴ Université Grenoble Alpes, Inserm U1300, Centre d’investigation clinique de Grenoble, France

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Résumé

L’efficacité des médicaments est évaluée par les essais cliniques. Cependant, ceux-ci ne sont pas conçus pour identifier les effets indésirables, en particulier lorsqu’ils sont rares. Ceci justifie un système robuste de pharmacovigilance, pour les évaluer après la commercialisation des médicaments, complété au besoin par des études pharmacoépidémiologiques. Les bénéfices des médicaments s’expriment en valeur relative ou absolue, et varient en fonction du risque associé à la maladie (sa sévérité, son risque de complications ou de progression) et de son incidence pour le bénéfice populationnel. Ce n’est pas le cas des effets indésirables, qui dépendent des caractéristiques intrinsèques du médicament et de la population traitée. Dans ce contexte, peut-on réellement mettre en balance les avantages et les risques des médicaments ? L’expérience de la Covid-19 illustre la complexité de cette notion. Elle met clairement en évidence la nécessité d’une analyse conjointe des essais cliniques, du suivi de pharmacovigilance, des études pharmacoépidémiologiques et de la détection des interactions médicamenteuses potentielles. Enfin, l’acculturation du grand public à l’évaluation de l’efficacité et de la sécurité des médicaments est indispensable pour permettre à chacun d’interpréter correctement cette notion complexe de balance bénéfices-risques, d’éviter les simplifications, et de lutter contre la désinformation.

Abstract

The efficacy of medications is evaluated by clinical trials. However, such trials are not designed to assess adverse effects, particularly when those are rare. A robust pharmacovigilance system is therefore required to assess risks, supplemented as requested by pharmacoepidemiology studies. The benefits of medications are expressed in either relative or absolute terms and they vary depending on the baseline risk of the disease (its severity, potential complications, progression, and its incidence for the population-level benefits). This is not the case for adverse effects, which are influenced by the drug characteristics and the population receiving the treatment. In this context, can we truly balance the benefits and risks of medications? The experience of Covid-19 illustrates the complexity of this concept. It clearly highlights the need for a comprehensive approach, integrating analysis of clinical trials, pharmacovigilance monitoring, pharmacoepidemiology studies, and the detection of potential drug interactions. Finally, it is essential to inform and educate the general public about medications. This empowers individuals to accurately understand the complex concept of benefit-risk balance, prevents misleading over simplifications, and helps effectively counter misinformation.