Tableau I.
Avancées actuelles des recherches en thérapie génique pour les rétinites pigmentaires, en fonction du gène causal. Publications ou essais cliniques de moins de 5 ans ou dernière etude publiée dans le domaine. ACL : amaurose congénitale de Leber ; IV : injection intra-vitréenne ; RP : rétinite pigmentaire ; SR : injection sous-rétinienne. * : réalisé chez le rat ou autres petits animaux.
| Stratégie | Maladie | Gène ciblé | Vecteur et voie d’injection | Phase | Centres | Références | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| rAAV2/2, SR | Phase IV, NCT03602820, NCT00999609 | Étude Internatio-nale | [28] | ||||
| RPE65 | rAAV2/5, SR | Phase I/II, NCT02946879 | Royaume-Uni | ||||
| rAAV2/2, SR | Phase I/II, NCT00643747 | Royaume-Uni | |||||
| rAAV2/4-hRPE65, SR | Phase I/II, NCT01496040 | France | [14] | ||||
| PDE6A | rAAV2/8 SR | fondamentale* | États-Unis, Allemagne | [29,30] | |||
| PDE6β | rAAV2/5 SR | Phase I/II, NCT03328130 | France | [31] | |||
| Supplémentation | ACL, RP autosomique récessive | RDH12 | rAAV2/5, SR scAAV2/8, SR | fondamentale fondamentale | Royaume-Uni États-Unis | [32] [33] | |
| RLBP1 | rAAV-CPK850, SR | Phase I NCT03374657 | Suède | ||||
| Gucy2d | rAAV2/5, SR | fondamentale | États-Unis | [34] | |||
| SPATA7 | rAAV2/8(Y733F), SR | fondamentale | États-Unis | [35] | |||
| Cep290 domains | rAAV2/8, SR | fondamentale | États-Unis | [36,37] | |||
| anti-CEP290(AON) | rAAV2/9, SR | fondamentale | Pays-Bas | [38] | |||
| MERTK | rAAV2/2, SR | Phase I NCT01482195 | Arabie Saoudite | [39] | |||
| Mfrp | rAAV2/8, SR | fondamentale | États-Unis | [40] | |||
| Syndrome d’Usher de type III | Clrn1 | scAAV2quadYF, SR | fondamentale | États-Unis, Allemagne | [41] | ||
| rAAV2/8 SR | Phase I/II/III, NCT03116113 | États-Unis, Royaume-Uni | |||||
| Supplémentation | RP liée à l’X | RPGR | rAAV/2 SR − | Phase I/II, NCT03252847 Phase I/II, NCT03316560 | États-Unis, Royaume-Uni États-Unis | ||
| rAAV2tYF SR, rrAAV2/5, SR | étude canine | États-Unis, Royaume-Uni | [42-45] | ||||
| shRNA | scAAV2/5, SR | étude canine | États-Unis | [46] | |||
| RP autosomique dominante | ZF6-DB | rAAV2/8, SR | étude porcine | Italie | [47] | ||
| Inactivation | klf15 | rAAV2/8, SR | étude porcine | Italie | [48] | ||
| RP inverse « cone-rod » | S.aureus Cas9 | − | étude chez le pri-mate non humain | États-Unis | [49] | ||
| Inactivation et Supplémentation | RP autosomique dominante | Rhodopsine (RhoNOVA) | rAAV2/5, SR | fondamentale | États-Unis, Irlande | [50] | |
| Protection | RP | STC-1 RdCVF | rAAV2-tripleYF, IV rAAV92YF, SR | fondamentale fondamentale | États-Unis France | [51] [52] | |
| β-catenin, Otx2, Crx, et Nrl | rAAVShH10, IV | fondamentale | États-Unis | [53,54] | |||
| Canaux rhodopsine CATCH | rAAV2.7m8, rAA-V8BP2, SR | NCT03326336 | Suisse, France | [55,56] | |||
| Reprogrammation | RP | Canaux rhodopsine chrim-sonR | rAAV2/2, IV | Phase I, NCT03326336 | États-Unis | [57] | |
| JAWS | rAAV2.7m8, SR, IV | étude chez le pri-mate non humain | France | [58] | |||
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