Open Access
Tableau I.
Études pré-cliniques ayant utilisé le système CRISPR-Cas9 pour traiter une dystrophie musculaire.
| Pathologie | Modèle | Enzyme Cas9 | Transport | Stratégie | Références |
|---|---|---|---|---|---|
| Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) | Souris ΔEx50 | SpCas9 | AAV9 (IM) | Saut de l’exon 51 du gène Dmd | [12] |
| Souris ΔEx50-Dmd-Luc | [17] | ||||
| Chien ΔEx50-MD | [18] | ||||
| Souris mdx | SaCas9 | AAV9 (IV) | Délétion de l’exon 23 du gène Dmd | [23] | |
| AAV9 (IM) | [24] | ||||
| AAV8 (IM) | [25] | ||||
| SpCas9 | AAV9 (IP, IM ou RO) | Saut de l’exon 23 du gène Dmd | [19] | ||
| Nanoparticule en or (IM) | Correction de la mutation dans le gène Dmd grâce à un ADN donneur | [8] | |||
| Souris mdx4c | SpCas9 et SaCas9 | AAV6 (IM) | Délétion des exons 52 et 53 du gène Dmd | [31] | |
| SpCas9 | Correction de la mutation dans l’exon 53 du gène Dmd grâce à un ADN donneur | ||||
| Myoblastes de patients | SaCas9 | Plasmide | Délétion des exons 48 à 57 pour former un exon hybride 47-58 du gène DMD | [22] | |
| iPS de patients | SpCas9 | ARNm SpCas9 et ARNg | Saut de l’exon 45 du gène DMD | [20] | |
| Plasmide | Saut des exons 6-7, 8, 43, 44, 45, 46, 50, 51, 52, 53 ou 55 du gène DMD | [21] | |||
| Dystrophie myotonique de type 1 (DM1) | iPS de patients | SpCas9 et SaCas9 | Plasmide | Insertion de signaux de polyadénylation en amont des répétitions CTG du gène DMPK | [29] |
| SpCas9 | Lentivirus | Délétion de la répétition CTG du gène DMPK | [26] | ||
| Souris DMSXL | SaCas9 | AAV (IM) | Délétion de la répétition CTG du gène DMPK | [27] | |
| LGMD R1 | iPS de patients | SpCas9 | Plasmide et RNP Cas9 | Correction des mutations dans le gène CAPN3 grâce à un ADN donneur | [28] |
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