Grandes étapes et améliorations en cours pour les thérapies cellulaires par les CAR-T cells. Les lymphocytes T autologues sont obtenus à partir d’un prélèvement de sang ou une cytaphérèse. Les cellules sont transduites ex vivo avec les gènes de CAR à l’aide de gamma-rétrovirus, lentivirus ou par une méthode de transfert non viral. L’expansion ex vivo est réalisée dans des plateformes contrôlées pour tous les aspects de sécurité et de reproductibilité. Les cellules sont ré-administrées au patient par voie intraveineuse après un conditionnement chimiothérapeutique. Les CAR circulent dans l’organisme jusqu’à reconnaître leur antigène spécifique, s’activer et détruire les cellules tumorales. Les prochaines générations de CAR bénéficieront d’améliorations à toutes les étapes : la conception du CAR, le phénotype des cellules transduites, le contrôle de la fonction du CAR, leur combinaison avec d’autres approches thérapeutiques.