Génomes de l’AAV sauvage et recombinant. Le génome de l’AAV de sérotype 2, représenté ici, contient trois promoteurs (p5, p19 et p40) et un signal de polyadénylation (polyA). Il est encadré par deux répétitions terminales, les ITR (pour inverted terminal repeats) qui sont des régions essentielles pour la réplication et l’encapsidation du génome viral. Le génome sauvage code 8 protéines : les protéines régulatrices Rep (gène rep), les protéines structurales VP (gène cap), et la protéine chaperonne d’assemblage AAP. Le génome du vecteur AAV recombinant est obtenu en remplaçant les gènes viraux par une cassette d’expression du transgène qui contient, au minimum, un promoteur, un ADN complémentaire (ADNc) et un signal de polyA. Les ITR sont donc les seules séquences d’origine virale présentes dans le vecteur AAVr. Ces deux types de génomes sont encapsidés, sous la forme d’une molécule d’ADN simple brin, dans une capside virale de 20 nm de diamètre composée des 3 protéines VP formant une particule d’AAV sauvage ou d’AAVr.