Stratégie thérapeutique dans les maladies à codons stop. Une mutation non-sens dans un gène (ADN) fait apparaître un codon stop prématuré sur l’ARNm qui sera traduit par le ribosome. Ceci conduit à la synthèse d’une protéine tronquée et potentiellement à la dégradation de cet ARNm par la voie NMD (nonsense mediated mRNA decay) qui reconnaît spécifiquement les ARNm contenant un codon stop prématuré. Certaines molécules, en induisant le passage du codon stop prématuré (événement appelé translecture), permettent la synthèse d’une fraction de protéine entière, ce qui pourrait apporter un bénéfice thérapeutique pour les patients possédant une mutation non-sens.