| Numéro |
Med Sci (Paris)
Volume 35, Mars 2019
JRC 2018 – Innovation et parcours de soins
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| Page(s) | 28 - 31 | |
| Section | Journée de Recherche Clinique 2018 | |
| DOI | https://doi.org/10.1051/medsci/2019022 | |
| Publié en ligne | 3 avril 2019 | |
Syndromes myasthéniques congénitaux: Le repositionnement ne simplifie pas de facto l’accès
Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (4)
Congenital myasthenic syndromes: repurposing does not simplify access de facto
Clinical use of innovative, repurposed or off-label therapies: a real life experience (4)
Coordonnateur du Centre de référence des maladies neuromusculaires adulte Nord-Est-Île-de-France, Responsable de l’Unité Fonctionnelle de Pathologie Neuromusculaire Groupe hospitalier universitaire Pitié-Salpêtrière, 47-83, boulevard de l’Hôpital, 75013 Paris, France
Salbutamol, éphédrine, anticholinestérasiques ou encore quinidine, différents médicaments sur le marché depuis longtemps sont aujourd’hui prescrits aussi dans les syndromes myasthéniques congénitaux, avec une efficacité remarquable. Ils ont transformé la prise en charge et le pronostic. Reste que les obtenir relève pour le patient et son médecin d’un parcours semé de nombreux obstacles.
© 2019 médecine/sciences – Inserm
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