Schéma du protocole de thérapie génique de la surdité murine par mutation faux-sens de Tmprss3. En haut: les souris mutantes Tmprss^3A306T/A306T (modèle murin de la surdité humaine DFNB8) ont une perte auditive progressive à partir de l’âge de 16,5 mois, associée à une dégénérescence des cellules ciliées de l’épithélium sensoriel de la cochlée. En bas: l’administration locale d’un vecteur viral AAV2 codant la protéine TMPRRS3 humaine à ces souris à l’âge de 18,5 mois a corrigé cette perte auditive et préservé les cellules ciliées plus de quatre mois après l’injection thérapeutique.