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Tableau I.

Prix affiché des thérapies géniques. * : patients âgés de plus de 25 ans après allogreffe de cellules souches hématopoïétiques ou après seconde rechute ; ** : en 3e ligne de traitement, maladie réfractaire ou en rechute ; *** : β thalassémie non B°/B°, > 12 ans, pas de donneur de moelle osseuse HLA identique.

Maladie Produit Année de commercialisation Prix affiché (€ et US $) Nombre estimé de patients éligibles (Amérique du Nord + Europe)
Déficit immunitaire combiné sévère (SCID), ADA Strimvelis® 2016 (Eur) 594 000 € 30-40
Amaurose de Leber Luxturna® 2017 (USA) 2018 (Eur) 850 000 $ > 2 000
2018 (Eur)
Leucémie aiguë lymphoblastique B* Kymriah® 2017 (USA) 470 000 $ 1 000
2018 (Eur)
Lymphome B à grandes cellules** Kymriah® 2017 (USA) 373 000 $ 1200
2018 (Eur)
Yescarta® 2017 (USA) 375 000 $
2018 (Eur)
Amyotrophie spinale Zolgensma® 2019 (USA) 2,1 Md $ > 1 500
β thalassémie*** Zynteglo® 2019 (Eur) 1,5 m € > 10 000

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