Résultats des tests de globules rouges spécifiques à une maladie falciforme. A. Taux de globules rouges déformés (en forme de faucille) en conditions normoxiques (20 % de saturation en oxygène). B. Taux de globules rouges déformés en conditions hypoxiques (10 % de saturation en oxygène) chez le patient, 6 (Pa 6m) et 12 mois (Pa 12m) après la thérapie génique. Comparaison avec des prélèvements témoins de patients soit hétérozygotes pour l’hémoglobine A/S (HbS ou hémoglobine faucille ; contrôles Co1 et Co2 ; le prélèvement 1 étant celui de la mère du patient), soit porteurs de la maladie (contrôles Co3 à Co5). Les barres représentent l’erreur standard. C. Courbe de dissociation de l’oxygène des globules rouges du patient, 12 mois après la thérapie génique à comparer à celle de sa mère (patient hétérozygote HbA/S, contrôle 1 [Co1]). Des courbes moyennes de déoxygénation des globules rouges (ligne continue) et de leur réoxygénation (ligne discontinue) sont obtenues en prélevant 15 patients porteurs de la maladie et n’ayant pas bénéficié du traitement. D. La capacité de déformation des globules rouges du patient, 12 mois après la thérapie, est comparée à celles des globules rouges de la mère (HbA/S) et d’un autre patient porteur de la maladie (contrôles Co1 et Co6, respectivement). 95 % des globules rouges de patients sains sont dans la zone grisée, la moyenne étant représentée par la courbe noire. L’index d’élongation est le rapport entre la longueur A et la largeur B de la cellule, calculé par la formule (A-B)/(A+B), sa valeur varie entre 0 et 1. E.  Densité de globules rouges chez le patient, un an après la thérapie génique. Cette estimation est réalisée sur 10 prélèvements et en utilisant un gradient de phtalate. Les lignes oranges indiquent la limite d’un profil normal. Les valeurs mesurées pour le patient sont inférieures en raison de la suppression d’un seul gène d’α-globine (figure adaptée de [8]).