Transfert de gène dans l’oreille interne. A. Sérotypes d’AAV les plus couramment utilisés pour le transfert de gène dans l’oreille interne selon leur tropisme cellulaire (CCE, CCI ou neurones auditifs primaires). Les vecteurs AAV2/1, AAV2/5, AAV2/8, et AAV2/9 sont appelés « pseudo-typés », car leur génome est encapsidé dans une capside d’AAV2. De tels vecteurs ont permis d’améliorer la proportion de cellules transfectées. B. Représentation schématique de l’organisation des connexions entre les neurones auditifs primaires (neurones cochléaires) et les cellules sensorielles. Les projections des neurones cochléaires (en vert) pénètrent dans le canal cochléaire pour atteindre l’organe de Corti, qui abrite les cellules ciliées (en gris foncé). C-D. Images en microscopie confocale de préparations d’organes de Corti. Ils sont doublement marqués, pour l’otoferline (en rouge), protéine produite par les cellules ciliées internes, et pour la GFP (en vert), produite par les cellules transfectées, une semaine après injection dans la cochlée, à travers la membrane de la fenêtre ronde, d’une préparation de vecteurs viraux contenant un gène rapporteur codant pour la GFP. AAV8 et AAV1 transfectent de manière prédominante les neurones cochléaires (C) et les cellules ciliées internes ( D ), respectivement.