Figure 1.
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A. Schéma du vecteur lentiviral codant le snARN U7opt-ex51. Le U7snARN transformé en U7opt-ex51 spécifique de l’exon 51 du gène de la dystrophine humaine est cloné entre le WPRE et le cPPT. Le petit ARN non codant modifié est placé sous le contrôle de son propre promoteur et de ses régions 3’ régulatrices. LTR : long terminal repeats ; Psi : séquence signal d’encapsidation ; RRE : Rev-responsive element ; cPPT : central polypurine tract ; WPRE : woodchuck hepatitis virus responsive element. B. Représentation du phasage exonique au voisinage de la délétion Δ49-50 et stratégie de réhabilitation par élimination de l’exon 51.
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