Anticorps monoclonal anti-C5 (éculizumab) dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne

Eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

¹ Service d’hématologie-greffe, Inserm U728, Hôpital Saint-Louis, AP-HP, 1, avenue Claude Vellefaux, 75010 Paris, France
² Alexion Pharma France, Direction des affaires médicales, 56, avenue Hoche, 75008 Paris, France

^* gerard.socie@sls.aphp.fr

Résumé

L’hémoglobinurie paroxystique nocturne est une maladie clonale acquise rare de la cellule souche hématopoïétique, due à une mutation somatique du gène PIG-A et aboutissant à un déficit d’expression de deux protéines membranaires inhibitrices du complément, expliquant l’hémolyse qui domine le tableau clinique. La prise en charge thérapeutique des formes hémolytiques a été bouleversée par le développement d’un anticorps monoclonal, l’éculizumab, dirigé contre la fraction C5 du complément.

Abstract

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria is a rare acquired clonal of the hematopoietic stem cell due to acquired mutation of the PIG-A gene. This results in the lack of two GPI-anchored membrane proteins involved in the inhibition of complement attack, thus explaining red cells hemolysis. The development of an anti-C5 monoclonal antibody (eculizumab) had profoundly modified the treatment of the the hemolytic form of the disease.