Figure 1.
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La souche lentivirale contenant la séquence codant le facteur VIII couplée à un promoteur spécifique de la lignée plaquettaire (GP1 bα) a été administrée par voie intra-osseuse à des souris. La séquence codante est incorporée dans l’ADN des cellules souches hématopoïétiques, permettant l’expression du facteur VIII dans les plaquettes.
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