Évolution de la bilirubinémie chez les patientes présenant une maladie de Crigler-Najjar et traitées par thérapie génique. Les patientes incluses dans l’essai thérapeutique ont reçu une faible dose (patientes 1 et 2) ou une forte dose (patientes 3, 4, 5) du vecteur AAV recombinant GNT 003. Une flèche verticale indique le moment de l’injection. La concentration de la bilirubine dans le sang (bilirubinémie, en μM) a été dosée au cours du temps (80 semaines). Pour chaque patiente traitée, sont indiquées sous la courbe la période de traitement par photothérapie ainsi que l’administration d’immunomodulateurs (sirolimus et prednisone). La ligne horizontale en trait pointillé indique la valeur supérieure de la bilirubinémie normale (17 μM). Les patientes ayant reçu la plus forte dose de vecteur AAV recombinant ont une bilirubinémie bien contrôlée malgré l’arrêt de la photothérapie (figure adaptée de [8]).