Inhibition de l’expression génique par les oligonucléotides thérapeutiques. Les mécanismes d’action des oligonucléotides inhibiteurs sont illustrés. En absence d’oligonucléotides, le pré-ARNm transcrit dans le noyau est maturé et épissé pour produire l’ARNm qui migre dans le cytoplasme pour être traduit en protéine (1). Les OAS (représentés en rouge) s’hybrident soit au pré-ARNm dans le noyau (2) soit à l’ARNm dans le cytoplasme (2’), pour induire leur dégradation par la RNAse H. Les pARNi (représentés en bleu) utilisent l’interférence par ARN pour induire la dégradation de l’ARNm dans le cytoplasme (3). Les miARN (représentés en rose) utilisent la machinerie miARN pour inhiber la traduction des ARNm ou induire leur dégradation dans le cytoplasme (4). L’interférence par ARN et la machinerie miARN font intervenir des acteurs communs, notamment le complexe AGO/RISC.