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Figure 2.
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Modulation de l’épissage de SMN2 pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA). L’utilisation d’ASO ou de petites molécules dans le contexte de la SMA vise à renforcer l’inclusion de l’exon 7 dans l’ARNm SMN2 afin de produire une protéine SMN fonctionnelle. ISS : motif intronique inhibiteur d’épissage (Intronic splicing silencer).
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