Principe du saut d’exon thérapeutique pour le traitement de la DMD. L’utilisation d’ASO vise à masquer les sites clés d’épissage, afin d’exclure un exon (par exemple, ici, l’exon 51) pour restaurer le cadre de lecture de l’ARNm DMD, permettant ainsi la synthèse d’une protéine quasi-dystrophine, légèrement plus courte que la dystrophine, mais tout de même fonctionnelle (similaire aux quasi-dystrophines produites par les patients atteints de myopathie de Becker).