Open Access
Tableau I.
Modalités thérapeutiques actuellement en développement dans la PCU et dont les informations sont accessibles sur les sites internet des laboratoires concernés.
| Laboratoire | Agent | Phase | Organe cible | Mode d’action | Type d’agent |
|---|---|---|---|---|---|
| Synlogic | SYNB1618 | 1/2a | Intestin | Dégradation Phé intestinale | Probiotique |
| Codexis/Nestlé | CDX-6114 | 1a | Intestin | Dégradation Phé intestinale | ERT orale |
| MipSalus | Phélimine | Préclinique | Intestin | Captation Phé intestinale | Polymères |
| Rubius | RTX-134 | 1b | Érythrocytes | Dégradation Phé sanguine | ERT (PAL) cellulaire |
| Censa Pharma | CNSA-001 | Phase 2 | Foie | Activation enzymatique | Sépiaptérine |
| Homology | HMI-102 | 1/2 | Foie | Thérapie génique | AAVHSC15 + gène PAH |
| Biomarin | BMN307 | Préclinique | Foie | Thérapie génique | AAV5-PAH |
| AGT | Undisclosed | Préclinique | Foie | Thérapie génique | Lentivirus |
| Ultragenyx | DTX-501 | Préclinique | Foie | Thérapie génique | AAV8-PAH |
| Homology | HMI-103 | Préclinique | Foie | Édition de gènes | AAVHSC - remplacement gène PAH |
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