Open Access
Tableau II.
Études cliniques utilisant le système CRISPR-Cas9 pour traiter des pathologies chez l’homme.
| Société / Sponsor | Désignation | Pathologies | Méthode | Phase de l’essai clinique |
|---|---|---|---|---|
| Editas | EDIT-101 | Amaurose congénitale de Leber (LCA10) | Édition génomique in vivo par délétion de la mutation IVS26 présente dans le gène CEP290 | Phase I/II |
| CRISPR Therapeutics et Vertex Pharmaceuticals | CTX001 | Drépanocytose | Édition génomique ex-vivo des cellules souches hématopoïétiques par correction des mutations dans le gène des β-globines | Phase I/II |
| β-thalassémie | ||||
| Université de Pennsylvanie | HLA-A*0201 | Myélome | Édition génomique ex-vivo des lymphocytes T par inhibition de l’expression du récepteur TCR et de PD-1 | Phase I |
| Sarcome |
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