Principe de la combinaison de thérapeutiques de la SMA et du moment et de la durée optimales de traitement. La protéine SMN est nécessaire au développement et à la survie des neurones moteurs. La dépendance vis-à-vis de SMN peut se manifester dès la période in utero. Si, idéalement, le traitement devrait être initié durant la période de gestation, il est important qu’il soit entrepris au plus tôt dès le diagnostic, voire même à la suite d’un dépistage systématique à la naissance. JNM : jonction neuro-musculaire (modifié de [17]).