Un vecteur AAV9 contenant le gène SMN1 (AAV9-SMN) a été injecté par voie intraveineuse (veine temporale) un jour après leur naissance à des souris modèle de SMA. Cette thérapie génique a permis d’augmenter significativement la survie des souris SMA, celle-ci passant de 14 jours à une médiane de 199 jours. Le poids des souris traitées était également significativement plus élevé que celui des souris sauvages 2 à 3 jours après la naissance. Étonnamment, l’apparence et l’activité spontanée des souris traitées par l’AAV9-SMN étaient identiques à celles de souris sauvages.