Graphique représentant les étapes du développement d’une molécule ciblant les miARN vers la clinique. La première étape dans le développement d’une molécule vers la clinique consiste à identifier un miARN candidat et sa cible, et à valider ce couple dans différents modèles in vitro et in vivo. L’étape suivante implique le développement de modifications chimiques et systèmes de délivrance pour augmenter la stabilité de la molécule et l’amener au site voulu. Des tests pré‑cliniques doivent ensuite être effectués afin d’évaluer la toxicité de la molécule et ses données pharmacodynamiques avant qu’elle ne puisse rentrer en phase d’essais cliniques.