Greffe avec des cellules modifiées et expression du gène thérapeutique chez le patient. A.  Nombre de copies de vecteurs présentes dans les cellules nucléées du sang et les neutrophiles CD15⁺ à courte durée de vie pendant les 15 mois suivant la transduction des progéniteurs CD34⁺. Les valeurs initiales dans ces cellules, avant la perfusion, sont indiquées sur la partie gauche. B.  Taux d’hémoglobines totaux et spécifiques de chaque fraction, calculés à partir des résultats d’une analyse HPLC (high-performance liquid chromatography). La contribution de chaque type d’hémoglobine au cours du 15^e mois est également indiquée. Le niveau d’hémoglobine A (HbA) est la conséquence des perfusions de globules rouges reçues par le patient avant le traitement de thérapie génique et au début de celui-ci (jusqu’au jour 88). HbA2 est une hémoglobine adulte ne provenant pas des transfusions. HbF : hémoglobine fœtale ; HbS : hémoglobine falciforme (figure adaptée de [8]).