Tableau I.

Démographie des patients WAS et évolution des signes cliniques. Six des 7 patients WAS traités par thérapie génique à Paris et Londres et décrits dans [1] sont reportés. Leurs signes cliniques sont classés en S : Sévère, M : Modéré, A : Aucun, dans la période précédant la thérapie génique (PréTG) ou après infusion des cellules transduites (PostTG) et jusqu’au dernier point de temps analysé. Le patient 3 n’a pas pu être évalué sur une durée suffisante et n’est pas inclus dans ce tableau. Le score clinique utilisé pour évaluer la sévérité de la maladie WAS est défini de la façon suivante : un score 1 correspond à la microthrombocytopénie retrouvée chez tous les patients ; un score 2 inclut un eczéma modéré, des critères d’immunodéficience et des infections modérées occasionnelles ; un score de 3 représente une immunodéficience plus sévère, associée à des infections prolongées ; un score de 4 est attribué en cas d’eczéma ou d’infections persistantes et résistantes aux traitements conventionnels ; le score 5 concerne les formes cliniques très sévères ou incluant des complications autoimmunes ou malignes.

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