Le trans-épissage. Dans cet exemple, le pré-ARNm comprend deux exons, et porte une mutation (représentée en violet) dans le deuxième exon, conduisant à une protéine non fonctionnelle. L’utilisation de PTM (pre-trans-splicing molecule) permet la suppression de la mutation en remplaçant l’exon muté. Le PTM se lie au pré-ARNm par appariement de séquences, ce qui masque en partie le site 3’ d’épissage. La réaction d’épissage normale est donc bloquée et le domaine de trans-épissage du PTM peut jouer le rôle d’un site 3’ d’épissage. Le PTM apporte l’exon dépourvu de mutation, ce qui permet la réparation de l’ARNm et la production d’une protéine fonctionnelle. (Py)_n : étendue de polypyrimidines, SB : site de branchement.