Thérapie cellulaire des maladies musculaires

Un avenir à l’aune d’une comparaison des progéniteurs

Cell therapy in muscular disorders: the future lies in comparisons of progenitors

¹ Sorbonne Université, Inserm UMRS 974, AIM, CNRS, Centre de Recherche en Myologie, Hôpital Pitié Salpêtrière, Faculté de Médecine, 105 boulevard de l’Hôpital, 75013 Paris, France
² AFM-Téléthon, 1 rue de l’Internationale, 91000 Évry, France

^* Jean-Thomas.Vilquin@institut-myologie.org

Résumé

Les approches de thérapie cellulaire des dystrophinopathies basées sur l’utilisation de myoblastes ou de mésoangioblastes se sont traduites par des résultats cliniques mitigés. De nombreux candidats cellulaires alternatifs ont été décrits, mais aucune comparaison standardisée n’a pu encore établir leurs efficacités, ne serait-ce qu’en vue d’une régénération musculaire localisée. Une étude comparative a donc été décidée récemment et pourrait permettre de donner un nouvel élan à cette approche.

Abstract

Cell therapy approaches dedicated to the treatment of dystrophinopathies and involving essentially myoblasts and mesoangioblasts have produced mitigated clinical results. If several types of alternative progenitors have been developed, no standardized comparison has been carried out yet to investigate their regenerative efficacy in vivo, at least at a local level. A comparative study has therefore been designed recently aiming at giving a new impetus to this therapeutic field.