Différences entre les essais cliniques et les études observationnelles pour évaluer le bénéfice des médicaments. Classiquement, on oppose les essais cliniques randomisés contrôlés en double aveugle, réalisés sur de petits effectifs très contrôlés et les études observationnelles larges biaisées. La réalité est beaucoup plus nuancée. L’idée classique selon laquelle les essais contrôlés randomisés ne concernent pas la population réelle est parfois erronée : lors de la pandémie, de nombreux essais cliniques randomisés contrôlés en ouvert, appelés « essais cliniques pragmatiques » incluaient de larges populations, hétérogènes, et donc plus représentatives de la population générale. Le terme d’études observationnelles comme étant des études en vie réelle est également impropre, car de nombreuses études observationnelles sont très sélectives, et sujettes à d’importants biais de confusion. L’exemple ultime, faisant le pont entre les essais cliniques et les études observationnelles, est celui des essais cliniques émulés basés sur des données observationnelles.