Cellules souches hématopoïétiques génétiquement modifiées avec le vecteur lentiviral pCCL-CTNS. Panneau du haut : structure du vecteur lentiviral pCCL-CTNS. SINLTR : self-inactivating long terminal repeat ; ψ : Psi sequence ; RRE : rev responsive element ; cPPT : central polypurine tract ; EFS : elongation factor 1a short ; CTNS cDNA : CTNS ADNc humain ; WPRE : woodchuck hepatitis post-transcriptional regulatory element. A. Taux de cystine dans les reins de souris Ctns^-/- mâles non traitées (KO) ou traitées avec des CSH Ctns^-/- génétiquement modifiées avec pCCL-CTNS huit mois après transplantation (pCCL-CTNS), montrant une diminution significative du taux de cystine chez les souris traitées. B. L’histogramme représente la quantification des cristaux de cystine sur des coupes histologiques de rein de souris sauvages, Ctns^-/- non traitées (C), ou traitées avec des CSH Ctns-/- génétiquement modifiées avec pCCL-CTNS (D) ; *P < 0,05 (selon [32]).