Stratégies thérapeutiques en développement ciblant PTK7. Ces stratégies reposent sur un principe consistant à cibler les tumeurs surexprimant PTK7, par ailleurs peu exprimé dans les tissus sains. Conjugué anticorps-médicament (ADC) et aptamère modifié présentent une bonne affinité et spécificité pour PTK7 et permettent une vectorisation de molécules thérapeutiques directement dans les cellules tumorales afin d’y induire une mort cellulaire par apoptose. Pour cela, la fixation de l’ADC ou de l’aptamère à PTK7 va induire une internalisation du récepteur par un mécanisme d’endocytose. Le clivage de l’ADC (clivage du linker et/ou dégradation de l’anticorps accompagné de la libération du médicament, ici l’auristatine) ou de l’ADN tétraèdre (contenant la doxorubicine) associé à l’aptamère se produit au cours du trafic dans la voie endo-lysosomale. Cela conduit à la diffusion des molécules bioactives dans le cytosol où les effets cytotoxiques surviennent. Certaines molécules pourront diffuser du cytosol vers le noyau afin d’accéder à leur cible (ADN par exemple).