Open Access
Tableau I.
Prix affiché des thérapies géniques. * : patients âgés de plus de 25 ans après allogreffe de cellules souches hématopoïétiques ou après seconde rechute ; ** : en 3e ligne de traitement, maladie réfractaire ou en rechute ; *** : β thalassémie non B°/B°, > 12 ans, pas de donneur de moelle osseuse HLA identique.
| Maladie | Produit | Année de commercialisation | Prix affiché (€ et US $) | Nombre estimé de patients éligibles (Amérique du Nord + Europe) | |
|---|---|---|---|---|---|
| Déficit immunitaire combiné sévère (SCID), ADA | Strimvelis® | 2016 (Eur) | 594 000 € | 30-40 | |
| Amaurose de Leber | Luxturna® | 2017 (USA) | 2018 (Eur) | 850 000 $ | > 2 000 |
| 2018 (Eur) | |||||
| Leucémie aiguë lymphoblastique B* | Kymriah® | 2017 (USA) | 470 000 $ | 1 000 | |
| 2018 (Eur) | |||||
| Lymphome B à grandes cellules** | Kymriah® | 2017 (USA) | 373 000 $ | 1200 | |
| 2018 (Eur) | |||||
| Yescarta® | 2017 (USA) | 375 000 $ | |||
| 2018 (Eur) | |||||
| Amyotrophie spinale | Zolgensma® | 2019 (USA) | 2,1 Md $ | > 1 500 | |
| β thalassémie*** | Zynteglo® | 2019 (Eur) | 1,5 m € | > 10 000 |
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