La restauration locale de l’expression de CYP46A1 dans le cerveau atténue de multiples dysfonctionnements cellulaires dans un modèle murin de la maladie de Huntington. En régulant le métabolisme du cholestérol, la réexpression de CYP46A1 dans des neurones du striatum à l’aide d’un vecteur viral améliore de nombreuses fonctions cellulaires détériorées par la huntingtine mutée (HTTm), toxique pour les neurones : amélioration de la transmission du signal entre les neurones, rétablissement de l’expression de nombreux gènes, dégradation des agrégats formés par HTTm. La restauration de ces mécanismes cellulaires est à l’origine de l’effet neuroprotecteur et des améliorations comportementales chez la souris modèle de MH.