Schéma de l’essai thérapeutique de phase I-IIa, randomisé et en double aveugle, réalisé à un stade précoce de la maladie de Huntington. Le traitement par un oligonucléotide antisens (HTTRx) a été administré à 34 patients, en 4 injections par voie intrathécale, à 4 semaines d’intervalle, à des doses variant de 10 à 120 mg par injection selon le sous-groupe de patients (5 sous-groupes comportant de 3 à 10 patients chacun), tandis que 12 patients ont reçu un placebo (liquide céphalo-rachidien artificiel). La seringue symbolise chaque injection. Un prélèvement supplémentaire de liquide céphalo-rachidien a été effectué 4 semaines ou 8 semaines après la dernière injection, au jour 113 ou 141. L’oligonucléotide anti-sens HTTRx a été conçu pour inhiber l’ARN messager du gène HTT, et ainsi réduire la concentration intracellulaire de la protéine huntingtine (HTT). SM : score moteur (de 0 à 124), dont la valeur chez les patients augmente avec la sévérité de la maladie ; : dose de HTTRx ou placebo.