Paradigme de l’utilisation des cellules souches pluripotentes humaines pour des approches de criblages thérapeutiques. Les cellules souches pluripotentes humaines permettent de modéliser les défauts cellulaires associés à des maladies génétiques. Celles-ci peuvent être dérivées à partir d’embryons dans le cas de maladies autorisées au diagnostic pré-implantatoire ou induites à la pluripotence à partir de cellules somatiques de patients (induced pluripotent stem cells, iPS). Il est également possible de créer ces modèles cellulaires par édition du génome à partir d’iPS saines. Grâce à leur potentiel d’auto-renouvellement et leur pluripotence, ces cellules permettent la production de lots homogènes de cellules différenciées vers un type cellulaire d’intérêt, utilisés pour de la modélisation pathologique et des approches de criblage de génomique fonctionnelle ou pharmacologique pour l’identification de composés thérapeutiques.