Tableau I.
Résultats des deux essais cliniques de phase II du migalastat. L’activité α-galactosidase A et les taux de Gb3 ont été mesurés chez les neuf patients inclus dans les deux essais cliniques de phase II. R : mutation répondeuse in vitro à la molécule chaperon ; NR : mutation non répondeuse in vitro à la molécule chaperon ; * réponse obtenue uniquement lors de l’utilisation d’une dose plus élevée de chaperon pharmacologique ; α-GalA : activité α-galactosidase A ; CMSP : cellules mononucléées du sang périphérique ; LC/MS : liquid chromatography coupled to mass spectrometry ; NA : non évaluable ; + : réponse clinique favorable (amélioration) ; – : réponse clinique inexistante ou aggravation ; +/– : réponse obtenue uniquement en cas de taux sérique plus élevé de chaperon pharmacologique (modifié d’après [7]).
| Patients | 2-0103 | 2-0104 | 2-0202 | 3-0301 | 3RF01 | 3RF03 | 2-0102 | 3-0302 | 3-0303 |
| Mutation | p.P259R | p.P259R | p.R301Q | p.F295C | p.N215S | p.P205T | p.L415P | p.C94S | p.R112C |
| HEK-293 | R | R | R | R* | R | R | NR | NR | NR |
| a-GalA CMSP (au moins + 50 %) | + | + | + | + | + | + | – | – | + |
| a-GalA rein (au moins + 50 %) | + | + | + | + | + | + | – | – | – |
| a-GalA peau (au moins + 50 %) | + | + | + | + | + | + | + | + | + |
| Gb3 urinaire | + (– 60 %) |
+ (– 75 %) |
+ (– 38 %) |
– | + (– 20 %) |
+ (– 52 %) |
– | – | – |
| Gb3 biopsie peau (LC/MS) | + (– 31 %) |
+ (– 11 %) |
– | – | – | + (– 57 %) |
– | – | – |
| Gb3 biopsie rein (LC/MS) | + (– 41 %) |
+ (– 6 %) |
+ (– 21 %) |
– | – | + (– 36 %) |
+ (– 22 %) |
– | – |
| Gb3 biopsie rein (- 50 % d’inclusions) | + | + | – | + | + | NA | – | – | – |
| Résultat combiné | + | + | + | +/– | + | + | – | – | – |
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