Représentation schématique des voies de signalisation potentiellement impliquées dans la polykystose rénale autosomique dominante et ciblées par des molécules en cours d’évaluation dans le cadre d’essais thérapeutiques. Une cible directe : rétablir l’action des polycystines déficientes (avec le triptolide, agoniste de la polycystine 2) ; des cibles indirectes : bloquer des voies de signalisation intracellulaires surexprimées par les cellules polykystiques (AMPc, voie mTOR). PC1, polycystine 1 ; PC2, polycystine 2 ; RE, réticulum endoplasmique ; AMPc, AMP cyclique ; V2R, récepteur V2 de la vasopressine ; R, récepteur de la somatostatine ; mTOR, mammalian target of rapamycin ; TSC1 et 2, tubérine 1 et 2.