La voie HH dans une situation normale et dans une situation pathologique. A. À l’état basal, le récepteur PTCH maintient la protéine SMO inactive. Lorsque le ligand HH se lie à PTCH, ce dernier n’inhibe plus SMO. SMO induit une cascade d’évènements moléculaires, comme la translocation nucléaire des facteurs de transcription GLI et l’activation de l’expression de leurs gènes cibles. B. Des mutations localisées dans les gènes Ptch ou Smo induisent une activation constitutive de la voie HH et le développement de pathologies comme les CBC. C. La cyclopamine et le GDC-0449 sont des inhibiteurs capables d’interagir avec SMO empêchant l’activation de la voie HH. Dans le traitement des CBC, une amélioration des lésions cutanées est observée.